مرکز تحقیقات ژنتیک

جایزه نوبل فیزیولوژی یا پزشکی 2023 به "کاتلین کاریکو" و "درو وایسمن" به دلیل اکتشافات در زمینه تغییرات پایه نوکلئوزیدی که امکان ساخت واکسن های mRNA موثر علیه کووید_19 را فراهم کرده است،اعطا شد. این دو دانشمند روشی برای تغییر mRNA که باعث پیشگیری از انهدام آن توسط ایمنی بدن می شود را ابداع نمودند که از این روش در تهیه واکسن های مبتنی بر mRNA به خصوص واکسن کووید_19 استفاده شده است.

سازمان غذا و داروی ایالت متحده (FDA) داروی Elevidys، اولین داروی ژن درمانی برای بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) را برای بیماران مبتلا به این بیماری در سنین 4 تا 5 سال تایید کرد. بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری ژنتیکی نادر است که با گذشت زمان بدتر شده و منجر به ضعف و تحلیل رفتن عضلات بدن می شود. این ژن درمانی که به تازگی تایید شده است، برای رساندن ژنی به بدن طراحی شده است که منجر به تولید میکرودیستروفین Elevidys می شود، و یک کپی از ژنی را ارائه می دهد که یک شکل عملکردی کوتاه شده دیستروفین (ژنی که در بیماران DMD جهش یافته) را رمزگذاری می کند. میکرودیستروفین کوتاه شده در این ژن درمانی به بهبود سلامت عضلات کمک می کند و تحلیل عضلانی را کاهش می دهد.