مرکز تحقیقات ژنتیک

سازمان غذا و داروی ایالت متحده (FDA) داروی Elevidys، اولین داروی ژن درمانی برای بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) را برای بیماران مبتلا به این بیماری در سنین 4 تا 5 سال تایید کرد. بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری ژنتیکی نادر است که با گذشت زمان بدتر شده و منجر به ضعف و تحلیل رفتن عضلات بدن می شود. این ژن درمانی که به تازگی تایید شده است، برای رساندن ژنی به بدن طراحی شده است که منجر به تولید میکرودیستروفین Elevidys می شود، و یک کپی از ژنی را ارائه می دهد که یک شکل عملکردی کوتاه شده دیستروفین (ژنی که در بیماران DMD جهش یافته) را رمزگذاری می کند. میکرودیستروفین کوتاه شده در این ژن درمانی به بهبود سلامت عضلات کمک می کند و تحلیل عضلانی را کاهش می دهد.